百濟神州宣布百悅澤（澤布替尼）用於初治華氏巨球蛋白血症的新適應症上市申請在中國獲得受理

-中國國家藥品監督管理局（NMPA）已於2021年6月批準百悅澤用於治療復發或難治性華氏巨球蛋白血症（WM）患者

-此次新適應症上市申請是基於ASPEN試驗結果，有望將百悅澤的適用範圍拓展至一线WM

中國北京和美國麻省劍橋2022年1月20日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235），是一家立足科學的全球性生物科技公司，專注於在世界範圍內开發和商業化創新藥物，爲全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理其BTK抑制劑百悅澤（澤布替尼）用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）成人患者的新適應症上市申請（sNDA）。

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：“百悅澤繼獲批用於治療復發或難治性華氏巨球蛋白血症（WM）患者後，此次sNDA申請也獲得NMPA受理，這對我們來說是一個好消息。這意味着一旦取得批準，更多中國的華氏巨球蛋白血症患者將有機會用上這款藥物。ASPEN試驗表明，百悅澤對WM患者而言是一項安全有效的治療選擇，引起房顫等心血管事件的風險更低。在ASPEN試驗數據的支持下，百悅澤已經在美國、加拿大、澳大利亞和歐盟獲批用於WM患者的治療我們期待與CDE繼續探討，爭取將這一具備‘同類最優’潛力的藥物提供給更多中國WM患者的機會。” 

此次sNDA申請基於ASPEN試驗數據，這是一項隨機、开放標籤、多中心的3期臨牀試驗（NCT03053400），對比了百悅澤與伊布替尼用於治療復發/難治性（R/R）或初治（TN）WM患者的數據。

經獨立審查委員會（IRC）根據第六屆華氏巨球蛋白血症國際研討會（IWWM-6）修訂版緩解標準（Treon 2015）評估，百悅澤治療組在總體意向性治療（ITT）人羣中的完全緩解（CR）和非常好的部分緩解（VGPR）率的綜合爲28%（95% CI：20，38），而伊布替尼組爲19%（95% CI：12，28）。盡管兩組數據的差異未達到統計學顯著性（p=0.09），但百悅澤展現了更高的VGPR率數據，且緩解質量呈現出改善趨勢。[1]

在ASPEN試驗中，與伊布替尼相比，百悅澤取得了更具優勢的安全性數據，特定不良事件的發生率較更低，包括房顫/房撲（2% vs. 15%）和大出血（6% vs. 9%）。在101例接受百悅澤治療的WM患者中，4%的患者因不良事件而終止治療，14%的患者因不良事件降低用藥劑量。[4]

關於華氏巨球蛋白血症

華氏巨球蛋白血症是一種罕見惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中佔比不到2%。[1] 該疾病通常在老年人中多發，主要在骨髓中發現，但也可能累及淋巴結和脾髒。[2] 在中國，每年大約有88,200例淋巴瘤新增病例，其中約有91%爲NHL，這意味着我國每年約有1000例WM新增病例。[3]

關於百悅澤（澤布替尼）

百悅澤（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨牀試驗項目，作爲單藥和與其他療法聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由於新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤已在以下地區中獲批如下適應症：

2019年11月，百悅澤在美國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者* 2020年6月，百悅澤在中國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的MCL患者** 2020年6月，百悅澤在中國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細胞 白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者** 2021年2月，百悅澤在阿拉伯聯合酋長國獲批用於治療復發或難治性MCL患者 2021年3月，百悅澤在加拿大獲批用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）成年患者 2021年6月，百悅澤在中國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的WM成年患者** 2021年7月，百悅澤在加拿大獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者** 2021年7月，百悅澤在智利獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者** 2021年8月，百悅澤在巴西獲批用於治療既往至少接受過一種治療的MCL成年患者 2021年8月，百悅澤在美國獲批用於治療成年WM患者  2021年9月，百悅澤在美國獲批用於治療既往至少接受過一項抗CD20療法的成年邊緣區淋巴瘤（MZL）患者* 2021年10月，百悅澤在新加坡獲批用於治療既往至少接受過一種治療的MCL成年患者  2021年10月，百悅澤在以色列獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者 2021年10月，百悅澤在澳大利亞獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年WM患者或作爲不適合化學免疫療法WM患者的一线治療方案  2021年10月，百悅澤在澳大利亞獲批用於治療既往接受過至少一種治療的MCL成年患者， 2021年10月，百悅澤在俄羅斯獲批用於治療既往至少接受過一種治療的MCL成年患者  2021年11月，百悅澤在沙特阿拉伯獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成人套細胞淋巴瘤（MCL）患者； 2021年11月，百悅澤在歐盟、冰島、列支敦士登和挪威獲批用於治療既往接受過至少一種療法的華氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作爲一线療法用於治療不適合化學免疫治療的患者； 2021年12月，百悅澤在英國獲批用於治療既往接受過至少一種療法的華氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作爲一线療法用於治療不適合化學免疫治療的患者； 2021年12月，百悅澤在厄瓜多爾獲批用於治療既往接受過至少一種療法的成人套細胞淋巴瘤患者。

迄今爲止，已遞交超過30個針對多項適應症的上市申請，覆蓋美國、中國、歐盟和其他20多個國家或地區。

*該項適應症基於總緩解率（ORR）獲得加速批準。針對該適應症的完全批準將取決於驗證性試驗中臨牀獲益的驗證和描述。

**該項適應症獲附條件批準。針對該適應症的完全批準將取決於正在开展的確證性隨機、對照臨牀試驗結果。

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨牀候選藥物研發，致力於爲全球患者提供有影響力、可及且可負擔的藥物。公司全球臨牀研究和开發團隊已有約2300人，團隊規模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球範圍支持开展90多項臨牀研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟神州自有的臨牀开發團隊規劃並主導公司產品管线的研發和擴充，爲覆蓋全球40多個國家/地區的臨牀試驗提供支持和指導。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤（BTK抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安（可有效避免Fc-受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤（已在中國獲批上市）。百濟神州擁有一支追求高品質與創新、立足科學與醫學的團隊，並在中國建立了領先地位，打造了一支規模龐大、聚焦於腫瘤學的商業團隊。 

同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進和百時美施貴寶授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。百濟神州還與諾華公司達成合作，授權諾華在北美、歐洲和日本开發、生產和商業化百澤安。

關於百濟神州

百濟神州是一家立足科學的全球生物科技公司，專注於开發創新、可負擔的藥物，以爲全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨牀候選藥物。公司通過加強自主研發能力和合作，加速推進多元、創新的藥物管线开發。我們致力於在2030年前爲全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8000人的團隊。。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括關於與其他BTK抑制劑相比，百悅澤的潛在臨牀益處和優勢的聲明，百濟神州計劃的進展，百濟神州對百悅澤預期的臨牀开發、藥政裏程碑和商業化進程，百悅澤潛在商業機會，在中國提高百悅澤可及性的計劃，百悅澤爲潛在同類最優BTK抑制劑，百悅澤對患者的潛在臨牀獲益以及在“百濟神州腫瘤學”和“關於百濟神州”副標題下提及的百濟神州計劃、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨牀結果可能不支持進一步开發或上市審批；藥監部門的行動可能會影響到臨牀試驗的啓動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物开發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物开發和實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨牀开發、監管、商業化運營及其他業務帶來的影響；百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風險因素”章節裏更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。