榮昌生物RC118獲美國FDA兩項孤兒藥資格認定

注射用RC118是榮昌生物自主研發的創新型抗體偶聯藥物（ADC），用於治療Claudin 18.2表達陽性的局部晚期不可切除或轉移性惡性實體瘤患者。該產品於2021年9月獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的I期臨牀試驗批件。目前，正在進行劑量爬坡研究，並表現出良好的安全性與耐受性。

Claudin蛋白是構成緊密連接結構的骨架蛋白，主要功能爲維持細胞極性，調節上皮層滲透性。研究發現，Claudin與多分子復合物和細胞信號通路轉導有關，可通過與信號蛋白的相互作用調節細胞的增殖和分化。Claudin 18.2作爲Claudin家族的一員，在各種消化系統惡性腫瘤（包括胃癌、食管癌、胰腺癌、肺癌等）中異常激活，並在惡性轉化後持續表達。且有研究表明，Claudin 18.2在胃癌細胞系中參與了腫瘤細胞的增殖和趨化。因此，作爲一種組織限制性標記物，Claudin 18.2具有重要的靶向研究價值，已成爲衆多制藥公司關注的熱門靶點，但全球範圍內迄今尚無該靶點藥物獲批上市。

孤兒藥（Orphan drug）又稱罕見病藥，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。美國FDA授予的孤兒藥資格認定適用於在美國每年患病人數低於20萬人的罕見病的藥物和生物制劑，獲得認定的藥物有機會在美國享受稅收優惠、上市後7年市場獨佔期等激勵政策。在RC118之前，榮昌生物旗下產品已先後兩次獲得美國FDA孤兒藥認定，分別是2018年9月維迪西妥單抗胃癌適應症獲得該項認定，2022年9月泰它西普重症肌無力適應症再獲認定。

榮昌生物是國內少數擁有全面集成ADC平臺的生物制藥公司之一。基於該平臺，公司不斷完善、優化ADC產品管线，包括RC118在內已有四款產品進入臨牀研究或獲批上市。其中，中國首個國產ADC藥物維迪西妥單抗已有胃癌、尿路上皮癌兩項適應症獲得國家藥監局上市批準，靶向間皮素的RC88，靶向c-Met的RC108，靶向Claudin18.2的RC118均已進入臨牀开發階段。

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