最新！美國發布“生物技術和制造目標”時間表，“重塑”全球生物創新規則？
3月23日（周四）白宮發布了一份長達64頁的報告，標題爲“Bold Goals for U.S. Biotechnology and Biomanufacturing”。
這是自2022年9月12日，美國總統拜登籤署行政命令，啓動《國家生物技術和生物制造計劃》以來，對其“計劃”具體目標的進一步闡述。意在與其同盟共同發展並享有大健康生態圈，引領制定全球大健康細分領域標準，或對想要全球化發展的中國創新藥械企業帶來更多挑战。
報告重點發布針對五大領域的具體目標，包括：氣候、食品農業、供應鏈、大健康、基因生物跨領域，推動美國生物技術和生物制造的發展。
* 該文件由負責執行行政命令的白宮科技政策辦公室生物技術和生物經濟高級顧問Georgia Lagoudas牽頭，包含了由美國農業部、美國國立衛生研究院、國家科學基金會、能源部和國防部等機構制定的一些具體战略。
報告對於大健康領域主要包括，
生物制造供應鏈：五年內，至少四分之一的小分子藥物、抗生素等將實現美國本土化生產；五年內將10種常見治療藥物的生產速度提高10倍（具體藥物沒有披露）。
人類大健康：擴大人工智能和機器學習在研發、生產等領域的應用，提高細胞療法的制造規模，並在20年內將細胞基因療法制造成本降低10倍。
推動跨領域發展：五年內，對100萬種微生物物種的基因組進行測序，並了解至少80%新發現基因的功能。
此前美國《國家生物技術和生物制造計劃》就明確表示，要促進制藥業以及農業、能源等行業的“美國制造”，承諾“用國內強大的供應鏈替代來自國外的脆弱供應鏈”，以減少在相關領域對國外的依賴。很顯然，這或將對中國制藥制造領域產生影響。
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與此同時，這份報告也可以看作是美國未來生物技術發展方向的“指南針”，其中提到的新興技術或是未來數年內全球範圍內的行業熱點。
美國聯邦部門和機構正在進行的與明確目標主題相關的研發活動（來源：報告）
確保在美制造所有美國發明...
美國實現“生物經濟”愿景的具體路徑
實現生物經濟的愿景，是拜登發布《國家生物技術和生物制造計劃》的目標。此次“BOLD GOALS”闡述了具體战略內容。
美國“生物經濟的愿景”：建立一個可持續的、安全的、有保障的美國生物經濟。
主要包括：
01
發布生物技術“國防战略”，確立生物制造的優先權
美國國防部（DoD）本次發布其生物制造战略，設定了三個關鍵優先事項：
爲早期階段的創新建立過渡夥伴。以確保早期階段的生物創新科研旨在推進幫助作战指揮官實現其任務的能力。
通過實踐和應用創新來發展生物制造。這一原則要求“在美國國內以及與盟國和合作夥伴一起發展生物制造，創造一個自我維持的國內生物制造生態系統"，確保美國在該領域的持續競爭力。
繪制生物制造生態系統圖，這將提供有助於確定未來投資優先次序和減少實施風險。
02
重建大健康產業供應鏈，確保在美國制造美國發明的所有東西
（1）通過生物技術和生物制造來促進經濟安全的替代供應鏈路徑
5年內，改善關鍵藥物的供應鏈，部署廣泛的合成生物學和生物制造能力，在美國生產至少25%的小分子藥物的活性藥物成分（API）。
20年內，
更可持續的化學品生產，通過可持續和具有成本效益的生物制造途徑，生產至少30%的美國化學品需求。
加速生物制造產品的开發，將新的生物技術應用於生物制造的工作流程中，在至少3個存在供應鏈瓶頸的領域中，每個領域生產10種新的生物制造產品。
目前，美國大多數小分子藥物的原料藥是通過國外的化學工藝合成的，主要包括中國、印度，這帶來了供應鏈的風險。
對這些化學制造工藝再生產的財政激勵措施相對較少，特別是對利潤率低的分子的生產。通過生物制造的創新技術將爲成本效益高的美國國內原料藥生產創造機會。
例如，合成生物學的進步，包括精確發酵和無細胞系統的使用 和無細胞系統的使用，可以使企業在同一設施中生產多種原料藥，並減少重新加工的需要。
（2）通過生物制造創新來提高供應鏈的適應性
5年內，
預測能力，能夠預測至少50%的供應鏈缺陷，以便實時調整生物制造方向解決瓶頸問題。
實時生物制造過程調整，監測系統投入使用，實時測量和調整生物制造的參數。
20年內，
供應鏈韌性，部署一套先進的生物制造平臺和能力，以便在發現瓶頸後一周內對供應鏈修復做出反應。
供應鏈靈活性，實施80%的可行的生物制造技術，以滿足國內生產能力的需要。
（3）加快新藥研發審批，建立全球標準
5年內，數據基礎設施 ，通過數據標準、工具和能力的進步和整合，啓動一個數據基礎設施，包括有效和安全的數據共享機制。加速生物技術創新，如了解藥物的療效和毒性，以及每種藥物制造過程如何等。
20年內，標準基礎設施，建立一個強大的標準基礎設施，以實現生物制造產品和工藝的快速發展和部署。由美國建立全球生物制藥各項標準。
白宮科技政策辦公室生物技術和生物經濟高級顧問Georgia Lagoudas強調，實現這一目標，需要美國政府、各企業等，公、私在資金等各方面的聯合。
03
人類大健康創新：精準醫療，常規藥物生產效率提高10倍，基因細胞療法成本降低至1/10…......
（1）大健康實時監控
5年內，識別健康的生物指標，利用新型傳感器識別至少10個下一代健康的生物指標，這些指標可以作爲標準健康生活和預防醫學實踐的一部分進行監測，如免疫能力或微生物組組成。
20年內，綜合健康診斷，开發並銷售一種簡單易用、價格合理的家庭診斷檢測試劑盒（健康試劑盒），利用新型健康生物指標，在診所和社區發揮作用，並滿足不同人羣的需求，將健康結果的差異減少50%。
（2）多組學精準醫療
5年內，收集多組學數據，在大型隊列中收集來自不同人羣的參與者的多組學措施，並確定哪些措施與至少50種具有高發病率和影響的疾病的診斷和管理最爲相關。
20年內，啓用個人多基因組，开發用於診斷、預防和治療的分子分類，以解決美國疾病相關死亡的主要原因，並通過开發1000美元的多基因組使這些分類具有可操作性。
（3）改善基因細胞療法生產
5年內，提高療效，擴大用於开發細胞療法的技術，使患者的細胞存活率至少達到75%。
20年內，使規模擴大，擴大細胞療法的生產規模，以擴大使用範圍，減少健康方面的不平等，並將細胞療法的生產成本降低10倍。
這個雄心勃勃的目標需要行業間的協調努力和技術轉讓--例如，通過使用合成生物學領域开發的工具來設計和制造基於細胞的療法，讓這些療法的價格更優惠、更安全、更容易爲全美國的每個人所用。
（4）人工智能驅動治療和生產
5年內，提高制造速度，利用國家資源實驗室網絡，解決現有生物治療劑的自主生產和生物生產中的障礙，將10種常用治療劑的制造速度提高10倍。
20年內，增加制造多樣性，將人工智能和機器學習（AI/ML）納入國家資源實驗室網絡，設計新型生物治療劑，將新型藥物的發現和生產速度提高10倍。
（5）先進的基因編輯技術
5年內，提高編輯效率；進一步开發用於臨牀的基因編輯系統，以便在幾乎沒有副作用的情況下，治愈10種已知遺傳原因的疾病。
20年內，加強生物制造生態系統；每年至少生產500萬劑量的治療性基因編輯系統。
04
生物技術創新推動跨領域發展
（1）利用生物多樣性來推動生物經濟發展
5年內，對100萬個微生物物種的基因組進行測序，了解至少80%新發現基因的功能。
20年內，將所有類型的生物的新基因序列、新陳代謝和功能的發現速度提高到目前的100倍。
（2）加強生物系統的預測性建模和工程設計
5年內，提高預測設計小分子或酶的能力，使其能夠選擇性地與任何需要的目標結合，並將這一過程所需的時間減少到3周。
20年內，利用多學科的理論進展，在從分子到生態系統的所有尺度上，實現高置信度（90%）的有目的的工程生物系統設計。
（3）擴大構建和測量生物系統的性能、質量的能力
5年內，开發讀取和寫入任何基因組、表觀基因組、轉錄組和表達的蛋白質組的能力，以便在30天內構建和測量任何單細胞。
20年內，建立一個可作爲食品、原料、化學品或藥品生產底盤的合成最小植物。
（4）推進生物系統的放大和控制
5年內，推進生物工藝設計、優化和控制工具，使任何生物工藝在3個月內可預測地擴大到商業生產，成功率達到90%。
20年內，推進原料使用、生物體設計、工藝設計和終端處理等所有方面與技術經濟分析的結合，使85%以上的新生物工藝在部署後的第一年就能實現可持續性和商業目標。
（5）創新生物制造方法
5年內，可重復制造集成生物和非生物組件的設備，如器官芯片或人類-機器人接口，保持90%以上的活力和組件的連接性，爲生物制造的創新鋪平道路，包括开發人類輔助設備，使老年人更健康。
美國策略：
加大創新力度，同時“狂補”供應鏈
不可否認，生物技術已成爲全球地緣政治競爭的重要砝碼。美國和中國做爲當今全球最大經濟體，也是大健康領域排名前二的兩大市場，必然成爲生物技術領域的焦點。
在保持生物技術領先的同時，美國“狂補”供應鏈
2022年，美國在全球生物技術市場的份額超過40%。“BOLD GOALS”表示，“美國需要在研發優勢之外的其他領域取得進展，以確保所有創新技術能夠在美國落地生產。”
美國的相關產業鏈下遊此前大多轉移到了中國，比如75%的抗生素、維生素等藥物都在中國生產。
20世紀90年代以前，美國和歐洲地區是全球主要的化學原料藥生產地。
20世紀90年代开始，由於環保、成本等原因，全球化學原料藥的生產重心逐步轉移至中國、印度等發展中國家。
據數據顯示，目前全球原料藥供給主要集中在中國、意大利、印度。中國已經成爲全球主要的原料藥生產基地（佔比近30%）。
雖然美國目前致力於恢復制造能力，但這不是一朝一夕的事。
遊戲規則重新制定後
中國創新醫療企業面臨更大挑战
生物技術研發創新領域，中國的發展速度不容小覷。
近年來，中國制藥行業已從生產低成本和大批量的仿制藥，轉向更加注重創新和研發新藥。黨的二十大報告將生物醫藥的創新，列爲中國進入創新型國家的重要標志。目前，中國批準上市新藥數量佔全球15%左右，本土企業在研新藥數量佔全球33%左右。
“美國確實擁有世界上最好的生物技術創新者，但我們有落後的風險。”一名白宮官員此前表示。
出於“隨時失去領導地位”的憂慮，美國近年來針對中國的法案層出不窮，拜登政府企圖在高科技領域遏制中國的發展，改變中美競爭的平衡。
但是仍然要看到，中國生物技術在創新方面還有很大上升空間，需要更多高質量創新。
然而文件裏提到的
在美國國內以及與盟國和合作夥伴一起發展生物制造，創造一個自我維持的國內生物制造生態系統；
美國將引領並建立全球生物制藥各項標準。
或將對中國創新醫療企業“出海”帶來更多挑战。截止目前美國FDA僅獲批兩款中創新藥，而想要成爲全球化企業的中國創新醫療企業必須“拿下”美國市場。
在二十年內，中國生物技術創新需要發展更迅速，在全球更有話語權，率先制定更多全球標準。
END
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